CRISPR genska terapija prvi put odobrena od FDA
U svojoj poslednjoj objavi, FDA je dala zeleno svetlo za dva nova leka za lečenje bolesti srpastih ćelija kod pacijenata starijih od 12 godina, od kojih je jedan — Vertekov lek Casgevi — prva odobrena upotreba tehnologije za uređivanje genoma CRISPR u SAD. Lifgenia kompanije Bluebird Bio takođe je genska terapija zasnovana na ćelijama, međutim, koristi drugačiju tehniku modifikacije gena za isporuku prilagođenih matičnih ćelija pacijentu.
Do sada je transplantacija bila jedina terapija
Oba odobrenja stvaraju nove puteve za lečenje bolesti srpastih ćelija, koja je nasledni poremećaj krvi koji karakterišu crvena krvna zrnca koja ne mogu pravilno da prenose kiseonik, što dovodi do bolnih vazookluzivnih kriza (VOC) i oštećenja organa. Bolest je posebno česta među Afroamerikancima i, u manjoj meri, među Hispanoamerikancima. Transplantacije koštane srži su trenutno jedini lek za bolest srpastih ćelija, ali zahtevaju dobro usklađene donatore i često uključuju komplikacije.
Dok oba odobrenja za lek koriste tehnike za uređivanje gena, Casgevi-jevo uređivanje genoma CRISPR/Cas9 funkcioniše tako što seče ili spaja DNK u odabranim oblastima. Pacijentima se prvo vadi krv kako bi se njihove matične ćelije mogle izolovati i uređivati pomoću CRISPR-a. Zatim se podvrgavaju obliku hemoterapije kako bi uklonili neke ćelije koštane srži, tako da se uređene matične ćelije mogu ponovo presaditi u jednoj infuziji.
Oba odobrenja leka su zasnovana na studijama koje su procenile efikasnost i bezbednost novih terapija kod kliničkih pacijenata. Sa Casgevijem, učesnici studije su izvestili da nisu iskusili „teške VOC“ najmanje 12 uzastopnih meseci tokom 24-mesečnog praćenja. Slično, pacijenti na Lifgenia-i nisu iskusili „krizu bola“ šest do 18 meseci nakon terapije.
Odluka FDA dolazi ubrzo nakon što su britanski regulatori, kao i Nacionalna zdravstvena regulatorna uprava u Bahreinu, odobrili Vertekov Casgevi. Odobrenje za tretman zasnovan na CRISPR-u stvara priliku za dalje inovacije u prostoru za uređivanje gena – za tretmane u rasponu od raka preko srčanih bolesti do Alchajmerove bolesti. „Genska terapija obećava pružanje ciljanijih i efikasnijih tretmana, posebno za pojedince sa retkim bolestima gde su trenutne mogućnosti lečenja ograničene“, rekla je Nikol Verden, direktorka Kancelarije za terapeutske proizvode u Centru za procenu i istraživanje bioloških preparata FDA. Casgevi je još uvek pod kontrolom Evropske agencije za lekove.
Izvor: Engadget
