Istraživači su razvili terapiju modifikovanja gena koji utiče na smanjenje lošeg holesterola

U ispitivanju koje je sprovela kompanija Verve Therapeutics, biotehnološka kompanija sa sedištem u Kembridžu, istraživači su otkrili da je jedna infuzija tretmana za uređivanje gena pod nazivom VERVE-101 mogla da smanji nivo holesterola kod pacijenata. Ovaj tretman je testiran na osobama sa naslednim stanjima koja su ih učinila podložnim razvoju začepljenja arterija i srčanog udara.

Korišćena CRISPR tehnologija

Naučnici su mogli da koriste tehnike uređivanja CRISPR-a da podese ćelije gena jetre. Istraživači su “isključili” gen za podizanje holesterola pod nazivom PCSK9, koji se nalazi u jetri, kako bi snizili LDL-C – koji se ponekad naziva i “lošim” holesterolom – koji uzrokuje nakupljanje plaka u arterijama.

PCSK9 je smanjen za čak 84 procenta u kohortama koje su dobile veće stope infuzije tretmana. Na tim višim dozama lečenja, naučnici Verve-a su rekli da je smanjenje tih proteina povezanih sa LDL-C trajalo 2,5 godine u prethodnim studijama na primatima.

Sa kliničkog stanovišta, ova terapija za uređivanje gena ima potencijal da poremeti trenutni standardni tretman visokog holesterola. Trenutni preparati uključuju statine na recept i inhibitore PCSK9, ali zahtevaju striktno poštovanje i mogu imati loše neželjene efekte kao što su bol u mišićima i gubitak pamćenja.

CRISPR, iako naizgled čudesan, ipak je daleko od zamene svakodnevnih lekova. Prema Nature-u, dvoje od 10 učesnika u studiji patilo je od „kardiovaskularnog događaja“ koji se poklopio sa infuzijom. Verve kaže da jedan uopšte nije bio povezan sa tretmanom, a drugi je bio „potencijalno povezan sa lečenjem zbog blizine doziranju“. Upotreba tehnologije za uređivanje gena uvek će nositi određeni rizik, jer se izmene mogu desiti negde drugde u genomu.

Pre nego što pojedinačna infuzijska terapija za visok holesterol može da stigne do potrošača, FDA nalaže da će tretman morati da se proučava do 15 godina. Verve je nedavno dobio odobrenje FDA za istražnu aplikaciju za novi lek za VERVE-101, što znači da kompanija može da počne da sprovodi ispitivanja u SAD. Trenutna ispitivanja na Novom Zelandu i Ujedinjenom Kraljevstvu će tražiti još voljnih učesnika kliničkog ispitivanja da prošire studiju.

Izvor: Engadget