Velike Britanija odobrila gensku terapiju za lečenje bolesti srpastih ćelija
U značajnoj odluci, britanska Agencija za lekove i zdravstvene proizvode (MHRA) odobrila je upotrebu terapije za uređivanje gena pod nazivom Casgevi za pacijente sa bolešću srpastih ćelija i beta talasemijom — oba su nasledni poremećaji povezani sa genetskim mutacijama crvenih krvnih zrnaca. Lek, koje proizvodi Vertek, je prva odobrena terapija koja koristi tehnologiju za uređivanje gena zasnovanu na CRISPR-u za lečenje pacijenata koji ispunjavaju uslove.
Prva zemlja u svetu sa ovakvim lekom
Odobrenje u Velikoj Britaniji za novu terapiju je zasnovano na dva prethodna globalna klinička ispitivanja koja su pokazala efikasnost lečenja. 97% pacijenata koji su koristili Casgevi bilo je oslobođeno jakog bola povezanog sa poremećajima krvi najmanje 12 meseci nakon tretmana tokom ispitivanja. Rezultati sugerišu da bi tretman za uređivanje gena mogao da zameni trenutni standard za negu. Terapija matičnim ćelijama i transplantacija koštane srži trenutno su jedini putevi za izlečenje bolesti srpastih ćelija i beta talasemije, međutim, oni uključuju mnogo rizika.
I bolest srpastih ćelija i beta talasemija su poremećaji krvi koje karakterišu defektna crvena krvna zrnca koja ne mogu da prenose kiseonik i zahtevaju od pacijenata da dobijaju mesečne transfuzije krvi koje mogu biti skupe i dugotrajne. Casgevi deluje tako što posebno cilja na gene u matičnim ćelijama koštane srži koje proizvode neispravne krvne ćelije. Da bi tretman funkcionisao, pacijentove matične ćelije moraju biti izvađene iz koštane srži, uređene u laboratoriji i zatim ponovo unete u pacijenta.
Uprkos obećavajućem izgledu, terapije zasnovane na CRISPR-u možda neće biti lako dostupne široj javnosti. Uređivanje gena je skup poduhvat. Institut za inovativnu genomiku (IGI) procenjuje da će prosečna terapija zasnovana na CRISPR-u koštati između 500.000 i 2 miliona dolara po pacijentu. IGI je stvorio „Radnu grupu za pristupačnost“ da se pozabavi pitanjem proširenja pristupa ovim novim terapijama.
Osim skupoće, terapije za uređivanje gena nude veliko obećanje za inoviranje puteva lečenja za retka stanja, uključujući neurodegenerativne bolesti, rak i mišićnu atrofiju. Što je još važnije, ovo značajno odobrenje za Casgevi „otvara vrata za dalju primenu CRISPR terapija u budućnosti“, rekla je profesorka Dame Kay Davyes, naučnica sa Univerziteta u Oksfordu. A nove iteracije tehnologija za uređivanje gena mogu čak i nadmašiti CRISPR u budućnosti.
Regulatorne agencije još uvek pregledaju Casgevi lek za bezbednosne standarde u drugim zemljama, uključujući Sjedinjene Države i Saudijsku Arabiju. Evropska agencija za lekove nedavno je potvrdila marketinšku aplikaciju, prvi korak ka odobrenju terapije.
Izvor: Engadget
